诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症（SMA）实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据，该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病*载体将健康人的SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。诺华基于Zolgensma治疗15名婴儿的试验结果提交了FDA的批准申请。
同时，诺华公司扩大了其临床试验计划，最近提供Zolgensma治疗22名1型SMA婴儿患者的中期结果，结果显示Zolgensma的治疗结果令人鼓舞，包括婴儿患者运动技能的改善。
一名参与者死于呼吸衰竭，研究人员和独立监测员认为呼吸衰竭与基因治疗无关。
还有一名6个月大的1型SMA患者最近在该公司的欧洲试验中接受Zolgensma治疗后死亡。
诺华公司发言人EricAlthoff说："初步调查结果表明，这种情况发生在严重的呼吸道感染，然后出现症状性SMA1型患者的神经系统并发症，并被认为可能与研究者的治疗有关。"
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